一、研究背景

自 全面二孩政策落实以来，预计每年新生儿数约为1780万1950万人，儿童（014岁）总数维持在2.2亿至2.5亿之间。随着儿童人口数量的扩大，儿童用药市场也将迎来井喷式增长。截止2015年5月31日，我国药物注册信息调查结果显示：只有2.27%的药品注册信息中明确标注小儿或儿童，我国6000多家制药企业中，专业的儿童用药制造商仅十多家。儿童处于生长发育的关键时期，药物在体内的代谢和吸收与成人有明显差别，小儿退热药又是最常用的儿童药之一，据《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示：中国儿童药物不良反应率是成人的2倍，新生儿更是达到4倍。不仅在我国，儿童退热药物安全性差早已成为全球性的难题，美国与欧盟相继出台了一系列有关儿童药临床试验和降低儿童用药风险的规定，自2015年来我国也陆续出台了小儿用药风险的干预措施、儿童新药研发鼓励政策，制药企业迎来儿童药发展的春天，以葵花药业为例，2017年上半年业绩较上年增长较为迅速，葵花药业进一步聚焦品种升级战略，聚焦做大儿童药品类，强力打造黄金大单品---小儿柴桂退热颗粒。尽管我国儿童退热药市场相比其他儿童药产品种类较多，但仍然存在竞争力弱、可及性差、安全性差等劣势，因此儿童退热药研发和发展仍是重中之重，解决儿童退热药研发问题需要药监部门、药物生产企业、专业儿科医生等多方共同努力。

二、研究目的与意义

本研究一方面在文献研读的基础上从儿童退热药临床试验、研发技术、企业动力和政府政策出台等角度总结我国儿童退热药研发现状：另一方面实证调查制药企业对儿童退热药的投入、患儿对药品的需求以及现有儿童药研发的政策法规在实际实施过程中的效果和存在的问题，为我国儿童退热药的未来发展提出对策。旨在解决我国儿童退热药品可及性差、制药企业缺乏研发动力的现实问题，努力为儿童营造一个安全有效的用药环境。

三、文献综述

1.儿童退热药使用现状

小儿发热是临床最常见的症状，退热药物只是对症改善发热症状，临床在选择退烧药的使用上，应该结合患儿的个体因素合理应用。通常3个月以内的小儿发热使用物理降温，3个月以上根据病情可考虑退热药降温。刘蕾等（2010）^[1]总结了从临床试验效果角度总结了扑热息痛、布洛芬、复方氨基酸比林等常用药物的退热效果，强调了合理用药的重要性。钱州（2014）^[2]按药品成分不同，比较了水杨酸类、苯胺类、芳基丙酸类、吡唑酮类和尼美舒利等退烧药的适应症、不良反应、给药途径等问题，对小儿退烧药进行了列举式介绍。国内外专家普遍认为儿童发烧不宜急于药物退烧，退热药有服用时间间隔。《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示：因用药不当，我国每年约有3万儿童陷入无声世界。穆菁（2016）^[3]认为近年来我国医疗市场不断发展，各类新药不断面世，随之带来了小儿ADR发生率逐年增加的问题。吴世启等（2012）^[4]认为儿童用药存在剂型、品种、规格不足，缺乏安全性资料和用药参考，常用药物剂量计算方法有待统一，不良反应频发等问题。沈皓（2015）^[5]认为我国儿童药供需不匹配，国内90%的药品没有儿童剂型，而儿童患者占总数的20%，说明书中儿童用药项缺乏率高，导致儿童ADR的药物以抗感染药物为主，静脉注射给药途径最多见。上述学者从退热药品种类、安全性、可及性方面分析儿童退热用药现状，在一定程度上忽视了儿童患者诉求状况，儿童药市场现状分析，未阐释出近年来儿童用药的发展和改变。所以本研究将结合患儿、医生、药店、药企等多个利益相关方，尽可能全面的分析我国儿童退烧药的发展现状。

2．儿童退热药临床试验的内容与现状

儿童处于生长发育的关键时期，肝、肾代谢功能不全，是药源性危害的高发群体，儿童药临床试验从志愿者生理、心理，制药企业意愿，到政策法规完善度等方面都面临困难。杨红荣等（2016）^[6]认为近年来虽然政府颁发一系列儿童药物临床实验的鼓励政策，但是我国获得药物临床试验机构认定的儿科专业医院少，临床伦理审查比例低，儿童生理心理的特殊性仍是儿童临床试验进行的重要阻碍。王晓玲（2013）^[7]总结了国内外儿童药物临床试验现状，列举了FDA、欧盟、日本儿童药品法规的进展，建议我国在吸取国外经验的基础上，建立符合GCP要求的临床实验数据库。姜淑明（2017）^[8]从法律角度明确临床试验事故中的责任和义务，探究了儿童受试者受到不同程度伤害时的法律保护范围，解决了儿童受试者的后顾之忧。多数学者针对我国儿童药临床试验从政策法律上给出了相对应的建议，从伦理学角度分析临床试验现状，对比发达国家临床试验现状，本研究将立足于临床实验的前、中、后期多角度更全面的分析，给我国儿童退烧药临床试验创造良好的政策环境。

3.儿童退热药剂型研发