开题报告内容：
一、拟研究或解决的问题
2016年2月29日是第9个国际罕见病日，根据WH0的定义，罕见病是指患病人数占总人口数0.65％~1％的疾病，目前经确认的罕见病大约7000种，其中由遗传缺陷所致的罕见病将近80%。各地区和国家都举办了各种社会活动，引起社会各界的关注，以使得罕见病患者走入公众视线，呼吁人们关爱罕见病患者。
罕见病用药也称孤儿药，是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病或者罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等。不仅药物研发费用高，而且风险也不好控制。药企在制订药物研发策略时，最主要的是考虑市场和成本两个因素。对于单一病种发病率为百万分之几的罕见病来说，用未来的销售利润来抵消高昂的研发成本几乎是不可能的。所以，在一般情况下，药企肯定会选择性忽视罕见病。同时，大部分孤儿药价格高昂，远远超过了普通家庭的承受能力，对罕用药的上市激励及医疗保障就成为提高罕见病用药可及性的关键。
目前在我国，医药企业为了保障自身利益，药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研究，以此带来的利润可以抵消昂贵的研发成本。而罕见病因为在一定时期内患病人数少、发生概率低，以其为目标，用于治疗、预防、诊断的罕用药的研究常常受到忽视，导致很多罕见病患者只能选择价格昂贵的进口药品或者无药可用。本文通过资料的查找和对文献的分析，借鉴国外在罕见病界定以及罕用药研发激励政策方面的经验，为我国罕见病用药的管理提出自己的建议。
二、研究手段及方法
本文主要应用文献分析法。按照提出问题，分析问题，解决问题的思路对我国罕见病用药可及性现状进行了分析。
文献分析法。整理了一些关于国内罕见病用药可及性现状以及国际上部分国家罕见病用药可及性现状的文章，并且通过网络以及微信等社交平台了解了一些当前罕见病用药的进展，研究我国以及其他部分国家的关于罕见病用药方面的政策和法律支持，根据我国的实际情况，提出符合我国当前国情的建议，提高我国的罕见病用药可及性，力求造福罕见病患者。
三、文献综述
世界卫生组织（WHO）在基本药物政策中倡导药品的可及性具体包括可获得性、可负担性和可供应性，从这3个角度分析，我国罕见病用药的可及性有待提高。美国自1983年作为全世界首个实施《罕用药法案》的国家，到2013年上市的孤儿药已达到410个；而我国内地上市的数目是130个，仅占美国的1/3。
