- 主要研究内容、预期成果（鼓励有创新点）：
美国《科学》杂志曾将干细胞研究评为世界十大科学成就之首。新冠肺炎疫情，也促使了社会对细胞和基因治疗的更多关注。随着我国科研投入和技术实力的不断加强，国内开展细胞和基因治疗临床研究逐年增加，每年新增临床研究数量仅次于美国，已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一。然而与此同时，近年来国内细胞治疗和基因编辑事件的发生，表明我国细胞和基因治疗临床获益及产业发展状况与国际先进水平仍有明显差距，还需不断规范细胞和基因治疗领域的临床科研引导及监管。近日，深圳市已基于自身发展目标及现状，将筹备起草《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》提上日程，但目前中文学界相关研究仍处于少而浅的起步阶段，可见深入学习研究领域先进国家相关制度设计以推进我国尖端生物医药领域科学立法已然势在必行、正当其时。
基于以上思路，本研究选择各国基因工程产品相关法律法规为研究主体，通过分析各国立法形式、内容、侧重等异同，论证我国完善立法以推动基因治疗产业安全高效发展的可行性。并在理论分析的基础上结合对典型产品SPINRAZAreg; (Nusinersen)在美国、欧盟、日本、中国获批上市过程的研究，针对未来我国细胞和基因治疗立法的发展路径展开思考，并提出相关建议，以确保生物安全、促进转化应用，尝试为我国尖端生物医药行业行稳致远提供借鉴与思考。
- 拟采用的研究思路（研究方法、技术路线、可行性论证）
研究方法：论文通过对相关政策及文献资料研究的分析方法，论证我国完善立法以推动基因治疗产业安全高效发展的可行性，同时坚持理论与实际相结合的原则，选取典型产品SPINRAZAreg; (Nusinersen)基础研究、注册审批、市场流通各阶段在多国政策下的实际情况作为案例进行实证分析，总结其经验，最后对我国细胞和基因治疗立法的发展路径进行思考，并提出相关建议。鉴于本产品是目前唯一成功在美国、欧盟、日本、中国等多国获批上市的基因治疗药品，文中在以美国相关政策为重心分析的同时，将适当加入对其他批准上市主要国家的相关政策介绍，以保证本实证分析的全面性。同时，基因治疗领域的蓬勃发展，必将建立在国家政策、企业动力、受众可及的三足鼎立局面之上，故本文力图从国家、企业、个人各层面对本案例进行思考。
技术路线：提出我国细胞和基因治疗立法应尽快完善的观点——论证通过参考学习各国相关立法经验发展完善的可行性——在多国获准上市的基因治疗产品案例分析——尝试提出有关优化建议。
可行性论证：本人具有良好的英语基础，并能熟练查阅国外相关参考文献；对国内有关细胞和基因治疗法律法规的文献已做到详尽查阅及筛选。
- 现有工作基础（毕业实习情况、文献资料收集情况及空间设备仪器条件等）：
本人现阶段在中国投资咨询有限责任公司完成个人毕业实习，同时任深圳市合成生物学协会会员、CCiC执行委员会委员，曾在2020年iGEM大赛（合成生物学领域国际竞赛）中获得金奖，对本课题内容具有浓厚兴趣且已有一定了解。除此之外，本人已详尽查找阅读了国内外基因工程相关法律法规的相关文献，学习了相关基础理论知识，为接下来论文的开展做出了较好的铺垫工作。
- 论文大纲目录：
- 基因治疗政策环境介绍
- 典型案例介绍：Nusinersen（商品名SPINRAZAreg;）
2.1原理机制简介
2.2多国获批上市情况简介
2.3明显优势与直接回报
2.4争议焦点与发展阻碍
